Las enfermedades raras, son patologías de origen genético, con peligro de muerte o de invalidez crónica, que tienen una baja frecuencia y mayores dificultades para ser diagnosticadas y tratadas.

En Perú existen 2.5 millones de personas con enfermedades raras que necesitan medicamentos de forma urgente.

En el Perú, aunque no hay un registro oficial de casos, se estima que al menos 2.5 millones de personas padecerían alguno de estos males.